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阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血液系统罕见疾病，好发于青壮年。临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，可进一步导致器官损伤甚至死亡。

PNH为何会发生？江苏省人民医院血液科副主任何广胜教授解释，补体系统就像免疫系统最前线的“保镖”，负责攻击入侵的病毒、细菌以及衰老的细胞，但它需要借助细胞膜表面的CD55、CD59等补体调节蛋白来分辨“我”和“非我”。PNH的根源，正是X染色体上PIG-A基因突变，导致这些补体调节蛋白无法正常连接到细胞膜表面，以至于补体系统将自身细胞误认为攻击目标。

首当其冲的是造血系统细胞，尤其是红细胞。补体系统过度活化后形成膜攻击复合物，在红细胞表面“打孔”，导致红细胞在血管内被破坏，即医学上所说的“血管内溶血”。血管内溶血会消耗血液循环中的一氧化氮，导致平滑肌痉挛、微循环障碍。

此外，补体系统还会攻击血管内皮细胞、白细胞、血小板，进而增加血栓形成风险，还可能出现肾功能异常、肺动脉高压等问题。临床上，患者往往会表现出贫血、乏力、气短等症状，约五成患者还会出现血红蛋白尿。